NTLA

Intellia Therapeutics, Inc (NTLA) 公司簡介

Intellia Therapeutics 是一家專注於開發基於 Crispr/Cas9 的療法（therapeutics）的基因編輯公司。Crispr/Cas9 代表叢狀法則間隔短迴文重複序列 (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) / Crispr 相關蛋白 9 (Crispr-associated protein 9)，這是一種能夠精確改變基因組 DNA 特定序列的革命性技術。Intellia 致力於利用這項技術治療基因定義的疾病。該公司正透過體內 (in vivo) 和體外 (ex vivo) 療法評估多種基因編輯方法，以治療具有高度未被滿足醫療需求的疾病，包括遺傳性 ATTR 類澱粉沉積症 (ATTR amyloidosis)、遺傳性血管性水腫 (hereditary angioedema)、鐮狀細胞疾病 (sickle cell disease) 和免疫腫瘤學 (immuno-oncology)。Intellia 已與多家公司建立合作夥伴關係以推進其產品線，其中包括護城河狹窄的 Regeneron 和護城河寬廣的 Novartis。