PTCT

PTC Therapeutics, Inc. (PTCT) 公司簡介

PTC Therapeutics Inc. 是一家生物製藥公司，致力於為患有罕見疾病的兒童和成人發現、開發和商業化具有臨床差異化的藥物。公司多元化的治療組合包含多種已上市產品和處於不同開發階段的候選產品，專注於神經學和代謝相關的罕見病治療新療法。PTC Therapeutics 將其營運和業務管理歸類於單一營運部門：生命科學。 該公司在罕見疾病治療領域的產品包括：Emflaza（deflazacort），用於治療杜氏肌營養不良症 (DMD)；Evrysdi（risdiplam），用於治療脊髓性肌萎縮症 (SMA)；Kebilidi（eladocagene exuparvoco-tneq），用於治療芳香族L-胺基酸脫羧酶 (AADC) 缺乏症；Sephience（sepiapterin），用於治療苯丙酮尿症 (PKU)；Tegsedi（inotersen），用於治療遺傳性甲狀腺素澱粉樣變性病 (hATTR)；Translarna（ataluren），用於治療無意義突變杜氏肌營養不良症 (DMD)；Upstaza（eladocagene exuparvoco），用於治療芳香族L-胺基酸脫羧酶 (AADC) 缺乏症；以及Waylivra（volanesorsen），用於治療家族性乳糜微粒血症 (FCS)。其中，Evrysdi 是 PTC 與 SMA 基金會及羅氏（Roche）的 SMA 合作項目的一部分。