RARE Ultragenyx Pharmaceutical Inc. 公司與指標

Ultragenyx Pharmaceutical Inc 是一家總部位於美國的生物製藥公司。該公司致力於識別、收購、開發和商業化用於治療嚴重罕見病和超罕見病的新型產品，特別專注於嚴重的、使人衰弱的遺傳性疾病。該公司的藥物組合包括 Crysvita、Dojolvi 和 Mepsevii。Crysvita 適用於治療 1 歲及以上的成人和兒科患者的 X 染色體連鎖低磷血症 (XLH)。Mepsevii 適用於兒科和成人患者，用於治療黏多醣贮積症 VII 型。

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