TSHA Taysha Gene Therapies, Inc. 公司與指標

Taysha Gene Therapies Inc 是一家臨床階段生物技術公司，專注於推進以 AAV 為基礎的基因療法，用於治療中樞神經系統（CNS）嚴重單基因疾病。公司的臨床計畫 TSHA-102 正在開發中，用於治療 Rett syndrome，這是一種罕見的神經發育障礙，目前尚無已核准、可針對疾病遺傳根本原因的疾病修飾療法。公司將其營運及業務管理視為單一營運部門，即基因療法部門，該部門的業務為開發以 AAV 為基礎的基因療法，以治療中樞神經系統罕見單基因疾病。

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