NGNE Neurogene, Inc. 公司與指標

Neurogene Inc 是一家臨床階段的生物技術公司，致力於透過運用其專有的轉基因調控技術 EXACT™ (Expression Attenuation via Construct Tuning) 來克服神經系統疾病的限制，使其成為可治療的病症。該公司正在為具有高度未滿足需求的罕見神經系統疾病建立差異化的基因療法產品組合。該公司的產品線中的藥物候選者包括 NGN-401，該藥物正使用其 EXACT 平台開發用於治療雷特氏症 (Rett syndrome)，以及 NGN-101，一種非 EXACT 的傳統基因療法開發候選藥物，用於治療 CLN5 型貝登氏症 (CLN5 Batten disease)，其設計旨在遞送 CLN5 基因並封裝於 AAV9 衣殼中。

本頁另列 9 項公司登記事實與 0 項可用財務指標；財務數字非即時值。